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胡季强代表:应制定《罕见病防治法》保护患者权益

2016年03月15日 17:56 来源于 财新网
中国已确认的罕见病有5781种,总人数约为1700万

  【财新网】(记者 李妍)罕见病患者缺药现象愈发严重。全国人大代表、康恩贝制药董事长胡季强对财新记者表示,应制定《罕见病防治法》,保护患者权益。

  世界卫生组织将罕见病定义为“患病人数占总人口的0.065%-0.1%之间的疾病或病变”。目前世界上已确认的罕见病有6930多种,中国已确认的罕见病有5781种,总人数约为1700万。常见的罕见病有血友病、苯丙酮尿症、白化病等,其中八成左右由遗传引起。

  罕见病之所以“罕见”,不仅仅是因为患者群体小,更因为其大多数病种均无药可治,即便近5%的罕见病已有治疗方法,但所用药物十分昂贵。绝大多数的罕见病患者及其家庭都陷入困境。

  “由于每种罕见病患病人数相对较少,使得这些疾病容易被国家与社会忽视,在预防和治疗中获得的资源和保障都非常有限,直接造成罕见病患者在诊断防治、医疗保障、药物获得、社会救助、人文关怀等方面面临很多难题,身心健康和合法权益受到威胁,甚至公平享受医疗的合法权益难以保障。”胡季强表示,患者大多丧失劳动能力,其就医、就养、就学、就业等一系列问题亟待解决,已成为中国不容回避的、严峻的社会问题,事关国民健康和社会和谐。

  中国最早的罕见病相关医学法规是1999年出台的《药品注册管理办法》。这部法规仅限于提及“罕见病”和其治疗药物。至今,中国还没有一部涵盖罕见病药物研发、病人用药治疗以及社会保障综合性法律。

  专家指出,只要有生命的传承,就有发生罕见病的可能,罕见病其实与每个人都息息相关。从尊重和保障每一个人的生命权、健康权来说,生命面前并没有罕见。

  胡季强认为,“制定《罕见病防治法》是维护我国1700万罕见病患者合法权益的需要。保障罕见病患者包括健康权、公平医疗权在内的各项合法权益,化解社会矛盾,彰显公平正义,给予罕见病患者身心康复的机会和回馈社会的能力,是国家提升健康水平不可回避的责任。而要真心维护罕见病患者的权益就要亟待出台《罕见病防治法》。”

  同时,胡季强认为,制定《罕见病防治法》是中国建立、完善国家医疗保障体系的需要。“制定《罕见病防治法》既是《宪法》的要求。”

  政策法规的制定对罕见病的诊治及患者保障均有重要意义。美国于1983年便通过了著名的《孤儿药法案》,规定药企开发罕见病用药可快速获得审批,并享有7年独家销售权,以及临床试验费50%可抵减税额。

  胡季强表示,制定《罕见病防治法》是与国际接轨的需要。“目前,世界上发达国家早已有了自己的罕见病救助的相关法律法规,一些发展中国家也已制定了相关的法律、法规,像我们这样拥有13亿人口的大国,因为人口基数特别大,罕见病患者约有1700万,加上他们的家庭成员,受罕见病影响的群体已经十分庞大,因此,我国更需尽早出台《罕见病防治法》,以与国际接轨。”

  在2012年和2013年的罕见病高峰论坛上,就有多名专家提出了立法的重要性。可现实是,法学界对于罕见病立法的问题并没有给予太多关注。为此,胡季强表示,希望全国人大尽快制定《罕见病防治法》。

  胡季强表示,制定《罕见病防治法》必须注意包括以下主要内容,“维护罕见病患者公平享受医疗的合法权益,向罕见病患者提供必须、适用的药品,保障罕见病患者的生命权、健康权,以及平等充分地参与社会生活、共享社会物质文化成果等权利。”“国家设立罕见病防治和治疗工作委员会,负责落实罕见病预防和治疗政策、统筹指导、开展罕见病预防和治疗工作。”

  在中国,还始终没有产生一个各方认可的、官方统一的罕见病定义。尽快明确中国的罕见病定义,建立适合中国的本土化疾病分类编码系统,是摸清国内罕见病诊治现状的前提。

  胡季强表示,明确罕见病具体定义、病种、临床诊断标准和诊疗规范,国家基本药物制度中应包括治疗罕见疾病的药物,国家医保药品中也应列入治疗罕见病的药品。鉴于全球目前已确定的6930种罕见病(中国已经确定的有5781种),而拥有有效治疗药物的却不到5%,因而这类药物被称为“孤儿药”,为此,应特别注意明确加强对此类药物的研发。

  除此之外,胡季强认为,《罕见病防治法》还应明确保障罕见病患者享有各项社会保障的权利;明确实施罕见病出生缺陷干预工程,预防罕见疾病的传播;明确建设具有国际先进水平的罕见病药品的科研基地和学科体系;加强罕见疾病预防和治疗领域的各种国际交流与合作,争取和接受罕见疾病预防和治疗领域的各种国际人道主义援助;侵害罕见疾病患者的合法权益,视情承担民事责任,构成犯罪的,依法追究刑事责任。

责任编辑:屈运栩 | 版面编辑:卢玲艳
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