专家指中国渐冻人使用有效药物者偏少

一款唯一证实能有效延长ALS患者生存时间的药物药价昂贵；有调查显示，中国服用过该药的患者仅占23.4%，而美国和中国台湾地区高达90%以上

“瓷娃娃”发起人：冰桶挑战善款如何使用

将集中全部善款建立瓷娃娃“冰桶挑战”专项基金，用于帮助与ALS等各类罕见疾病抗争的病友及其家庭，以及向为他们服务的机构提供必要的工作成本；近期组建“冰桶挑战”专项基金监督委员会，对基金使用的具体计划，合法、合规性进行全面监督，接受财务审计

王振耀：冰桶挑战不是“富人游戏”

其将慈善拉下了严肃的圣坛，以大众喜闻乐见的方式，增强了慈善参与度，下一步更应强化普通人参与感，推动形成扶助弱势群体的长效机制

中国瓷娃娃约十万人 NGO吁提高社保

民间将成骨不全症患者称为玻璃娃娃、瓷娃娃、玻璃人，这种以骨脆弱和骨畸形为临床特征的常染色体显性遗传的罕见疾病发病率约为1/10000~1/15000，社会能够为患者做些什么？

学界呼吁罕见病用药入医保

2013年2月28日，乃是第六个国际罕见病日；因药物研发支持力度不足，进口药引进困难重重，缺乏医疗保险分担机制，罕见病患者的生命健康权最受忽视；“多数人”应如何对待罕见病？

人大代表将建议完善中国罕见病保障